В июне 2023 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат donislecel-jujn (Lantidra, производитель CellTrans Inc) для лечения взрослых пациентов с сахарным диабетом (СД) 1-го типа.
Данный препарат изготовлен из островковых клеток поджелудочной железы умерших доноров и является первой аллогенной клеточной терапией для лечения взрослых пациентов с СД 1-го типа, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина, несмотря на интенсивную инсулинотерапию.
Lantidra вводится в виде однократной инфузии в воротную вену печени. При необходимости может быть введена дополнительная инфузия (если в течение года после первой инфузии вновь возникает необходимость в применении инсулина). На сегодняшний день нет данных относительно эффективности или безопасности введения более трех инфузий. Рекомендуемая первая доза составляет не менее 5000 эквивалентных островковых клеток на 1 кг массы тела пациента (EIN/кг), а последующие дозы – 4500 EIN/кг.
Безопасность и эффективность Lantidra были оценены в двух исследованиях с участием в общей сложности 30 пациентов с СД 1-го типа, которые получили от одной до трех инфузий. В целом 4 пациента менее 1 года не нуждались в инсулинотерапии, 21 пациент не нуждался в инсулине в течение 1 года и более, из них 12 человек не нуждались в инсулине в течение 1–5 лет, а 9 человек – более 5 лет. Пять участников продолжали ежедневно вводить инсулин.
Наиболее распространенными побочными явлениями были тошнота, усталость, анемия, диарея и боль в животе. У некоторых участников наблюдались осложнения, связанные с применением иммунодепрессантов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток (инфекции, онкологические заболевания), а также связанные с процедурой введения препарата в воротную вену печени (кровотечения, тромбоз ветви воротной вены, портальная гипертензия). Зарегистрировано два летальных исхода: одна смерть от полиорганной недостаточности с сепсисом (через 1,6 года после первой инфузии) и одна – от прогрессирующей микроишемической болезни (через 9,7 лет после первой инфузии).
Противопоказаниями являются беременность, кормление грудью, иммунодефицитные состояния. Безопасность и эффективность Lantidra у детей с СД 1-го типа не установлены.
Источники:
1. Эл. ресурс: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes
2. Эл. ресурс: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/lantidra
